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翰森制药近2亿美元引进!血液疾病创新疗法在中国获批临床
作者:   来源:医药观澜   发布时间:2023-10-18   点击:1026

 

中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,Keros Therapeutics申报的1类新药HS-20106注射液获得临床试验默示许可,拟开发用于治疗各种原因导致的血细胞减少。公开资料显示,HS-20106(KER-050)是一种“工程化的配体捕获体”,正在被开发用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)患者和骨髓纤维化患者血细胞减少(包括贫血和血小板减少)的治疗。翰森制药通过一项近2亿美元的合作获得了该产品在中国内地、香港和澳门地区的独家权益。

 

造血是在骨髓中产生血细胞的过程。当血细胞适当成熟时,它们会离开骨髓并进入循环。无效造血,即未成熟血细胞未能适当发育为成熟细胞,可能导致低水平的循环红细胞(贫血)、白细胞(中性粒细胞减少)或血小板(血小板减少)。

 

公开资料显示,KER-050是一种“工程化的配体捕获体”,由经修饰的TGF-β受体(即激活素受体IIA型)配体结合区域与人源抗体的Fc区域融合而成。根据Keros公司官网资料,KER-050属于激活素受体IIA型(ActRIIA)融合蛋白,旨在选择性抑制TGF-β配体,包括激活素A。激活素A属于TGF-β超家族成员,它的升高与骨丢失、转移和骨髓受损增加有关KER-050被设计为结合并抑制激活素A,具有通过靶向多个细胞系来改善骨髓和恢复正常造血的潜力

 

2021年12月,翰森制药与Keros Therapeutics共同宣布就后者主要药物KER-050在中国的独家权益达成战略合作。根据协议,翰森制药将获得该产品在中国内地、香港和澳门地区的开发、生产和商业化独家权益;为此,Keros公司将收到预付款2000万美元,并有望获得开发和商业里程碑付款高达1.705亿美元,以及产品净销售额的分级特许权使用费。

 

基于已完成的1期临床试验和多项临床前研究的数据,Keros公司认为KER-050有潜力通过在造血中的细胞分化和成熟过程中发挥作用,增加红细胞和血小板的产生,同时改善骨骼健康和质量。根据ClinicalTrials网站,KER-050正在被开发用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓纤维化(MF)患者,相关临床试验均已进展至2期临床阶段

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