2月19日，拜耳(Bayer)的基因治疗子公司AskBio宣布，用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定。AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。

帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，对患者日常生活有重大影响。帕金森病由大脑神经细胞死亡引起，导致运动功能逐渐丧失，并出现震颤、肌肉僵硬和动作迟缓等症状。帕金森病患者还会出现非运动症状，包括疲劳和精力不足、认知问题和抑郁，且症状通常会随时间推移而加剧，使日常活动变得困难。

AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体(AAV2)的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子(AAV2-GDNF)转基因。通过磁共振成像(MRI)监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。在非临床研究中，重组人GDNF能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化。

长期以来，GDNF被认为有潜力治疗以“中脑多巴胺能神经元进行性退化”为特征的疾病，比如帕金森病。AskBio认为，通过结合试验性基因疗法和创新的神经外科递送方法，其可以通过更具临床相关性的方式将神经营养因子输送到退化的黑质纹状体神经元中，以验证针对帕金森病的GDNF假设。

根据新闻稿介绍，基于AskBio提供的信息和数据(包括AB-1005的开放标签、非对照研究1b期试验的临床证据等)，FDA认定AB-1005符合再生医学先进疗法标准。AskBio的36个月1b期临床数据显示，AB-1005的给药耐受性良好，没有产品相关的严重不良反应事件。此外，与基线相比，中度帕金森队列在36个月时在几个帕金森相关临床量表上显示出改善或稳定的趋势，包括运动障碍协会-统一帕金森病评定量表(MDS-UPDRS)和自我报告的帕金森运动日记，以及帕金森药物减少的趋势(左旋多巴等效日剂量 [LEDD])。轻度帕金森队列中的大多数受试者表现出整体稳定的临床状态，MDS-UPDRS、自我报告的帕金森运动日记或LEDD几乎没有变化。

AB-1005 REGENERATE-PD 2期临床试验已在美国迎来首批随机化分组受试者，目前正在招募更多受试者。美国、德国、波兰和英国的其他研究地点预计于今年上半年开放招募。REGENERATE-PD是一项2期随机、双盲、手术对照试验，旨在研究AB-1005壳核给药对中度帕金森病成人患者(45-75岁)的疗效和安全性。试验将包括约87名受试者。

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